L’FDA, Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, ha assegnato la designazione di Breakthrough Therapy a Eltrombopag ( Promacta [ in Europa: Revolade ] ) per il trattamento delle citopenie nei pazienti con grave anemia aplastica.

La designazione di Breakthrough Therapy è uno strumento della FDA finalizzato ad accelerare lo sviluppo e i tempi di approvazione di farmaci che possono trovare impiego in condizioni minaccianti la vita.

La grave anemia aplastica è un raro disordine caratterizzato dalla impossibilità del midollo osseo a produrre cellule ematiche.

Non ci sono, ad oggi, terapie approvate per i pazienti con anemia aplastica grave che non-responder alla terapia immunosoppressiva.
Di questi pazienti che non rispondono alla terapia immunosoppressiva, circa il 40% muore a causa di infezioni o di emorragia entro 5 anni dalla diagnosi. ( Xagena )

Fonte: GSK, 2014